骨髓移植較普通化療的優(yōu)越性在急性白血病得以充分體現(xiàn)，這種療法可使急性白血病患者的無病生存率顯著提高。據(jù)Fred Hutchinson癌癥研究中心與IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次緩解接受ALLo-BMT后，3年無病生存率可達50%左右，而同期化療病人的3年無病生存率僅18-27%。BMT療效受多種因素影響，主要有：
1、BMT時機選擇：
第一次緩解BMT療效優(yōu)于第二次緩解期。Brotint等(1988)比較AL患者第一次緩解期及第二次緩期BMT結(jié)果，發(fā)現(xiàn)第一次緩解期BMT后患者5年復(fù)發(fā)率為21%±11%，5年無病存活率46%±9%。第二次緩解期BMT后患者5年復(fù)發(fā)率及存活率則分別是56%及22%。IBMTR及西雅圖的資料亦有類似結(jié)果。因此，急性白血病患者宜在第一次完全緩解期進行BMT。
2、疾病本身的性質(zhì)：
BMT療效與分型的關(guān)系不甚明確，似乎是AML療效優(yōu)于ALL，對于ALL患者，下列指標(biāo)可以認(rèn)為是高危因素。(1)年齡小于2歲或大于15歲，初診時周圍血白細胞>50×109/L，(2)有中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病，(3)T細胞型或有特殊細胞遺傳學(xué)改變的ALL，(4)對AML患者，初診時白細胞計數(shù)>75×109/L，或為M4，M5患者，預(yù)后差。
3、患者的年齡及一般情況：
年齡越大，臟器功能越差，BMT后發(fā)生各種合并癥尤其是GVHD的可能性亦越大。因此，對于45歲以上的患者進行異基因骨髓移植謹(jǐn)慎，50歲以上一般不再進行異基因骨髓移植。